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维也纳连线 ——2019 ESPE金赛专题会抢先看!

  1. 2019-09-20
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2019年9月19日第58届欧洲儿科内分泌学会年会(ESPE)如期拉开序幕!

热气腾腾的金赛专题会报道来了!

赶紧一起来围观吧!

 
 
 
Topic 1
 
《长效生长激素研究现状及共识概述》
 
 

Bradley S. Miller, MD, PhD

明尼苏达大学Masonic儿童医院

 
 
Miller教授首先介绍了生长激素的结构、生理作用及作用时长,提出了每日注射短效生长激素由于注射疼痛、?#26469;?#24615;不佳以及由此带来的线性生长缓慢?#20219;?#39064;。短效GH治疗?#26469;?#24615;低,使长效GH的研发成为必然。那么理想长效生长激素应该具?#24515;?#20123;特点呢?1.与人体自然分泌的GH的生理获益一致;2.游离的GH分子能够到达所有的靶器官;

3.注射设备人性化、针头细、注射体积小;4.无痛(与每日GH相当的安全性/耐受性);5. 免疫原性低(与每日GH相当)。

 

目前全球有很多在研长效产品,其中中国金赛药业聚乙二醇化的长效GH(金赛增)是为数不多的已上市的长效产品,也是使用人数最多的长效生长激素,目前已经开展4期上市后研究,目前超过3000名患者的长期用药安全?#38498;?#26377;效性数据已经发布;0.2mg/kg/w的治疗剂量对GHD治疗有效且安全,?#21307;?#30701;效GH表现出更好的身高SDSIGF-1 SDS获益;同时,针对AGHD、ISS、SGA、TS的2期临床也在进行中。

 

最后Miller教授对长效GH的研究现状进行了总结:1.以优化的?#26469;?#24615;和生长结果来看,LAGH(如金赛增)一个伟大的进步,仍需要在临床中积累大样本的有效?#38498;?#23433;全性数据;2.对于使用长效?#24149;?#20799;需要进行长期的跟踪随访至关重要,主要包括远期疗效,成本效益,疾病负担,生活质量?#32435;?#21644;安全性等。

 
 
 
Topic 2
 
《PEG-rhGH治疗GHD的四期临床研究》
 
 

罗小平 教授

华中科技大学同济医学院附属同济医院主?#25105;?#24072;、博士生导师

中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组名誉组长

 

研究总结:

 

?长效生长激素能?#32435;?#20351;用的便利性?#26469;?#24615;,已成为临床应用的必然趋势。

 

金赛增四期大样本及长期治疗的临床研究显示出良好的疗效和安全性没有发现预期外的不良?#20174;?/span>;

 

所有受试者分析表明:所有剂量组均可能有效?#32435;艸tSDS和HV

 

所有亚组的数据表明:与0.1- <0.2mg / kg / w组相比,0.2mg / kg / w组HtSDSHV?#32435;?#26356;明显,不增加安全性风险。

 

金赛增对GHD儿童的IV期研究仍将继续进行,评估长期安全?#38498;?#26377;效性优化剂量和间隔,构建中国GHD儿童的身高预测模型

 

巩纯秀教授

中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组副组长

 

巩教授?#26376;?#23567;平、Miller两位教授的分享表示了衷心的?#34892;唬?#24182;进行了总结。

 
 

专题会现场中外专家热?#21307;?#27969;、?#33268;?/strong>

三位教授的精彩发言引发了会场听课儿科内分泌医师的阵阵掌声,为中国喝彩,为金赛欢呼!

 

精彩瞬间

 

 

 

 

 

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